Czym jest skuteczność i jak się ją mierzy?

Kiedy lekarze mówią o leczeniu, często używają słowa „skuteczność”, ale co to właściwie oznacza, jak się ją mierzy i dlaczego ważne jest, aby uwzględnić ją przy wyborze odpowiedniego leczenia?

Czym jest skuteczność?

Introduction to MS nerve signals

Badanie kliniczne ocenia, jak dobrze dany lek działa w losowo wybranej grupie osób, a następnie porównuje uzyskane wyniki z innymi podobnymi grupami osób, które otrzymują inny lek lub placebo.UCL (a) W ten sposób można uzyskać kontrolowany obraz działania leku. Ważne jest, aby pamiętać, że badania kliniczne sprawdzają, ile działań niepożądanych może powodować dany lek, a jednocześnie oceniają jego skuteczność, ponieważ obydwie te kwestie muszą zostać uwzględnione w ramach porównywania jednego leku z innym.NIH(a) To właśnie dzięki ocenie korzyści pod względem skuteczności wobec możliwego ryzyka wywołanego działaniami niepożądanymi możemy uzyskać zrównoważony obraz skuteczności leku.EMA1(a)

[Wskazówka: W im większej liczbie badań zostaną ocenione skuteczność i bezpieczeństwo stosowania leku oraz im więcej osób zastosuje go w warunkach rzeczywistej praktyki, tym lepiej zrozumiemy, jak dobrze działa. Zapytaj swojego lekarza, ile istnieje dowodów na poparcie skuteczności DMT.]

Jak mierzy się skuteczność leków na stwardnienie rozsiane?

Kiedy mowa o lekach na stwardnienie rozsiane, zwykle mamy na myśli leki modyfikujące przebieg choroby (DMT): Są to leki, które działają na różne części układu odpornościowego, aby zmniejszyć podstawową aktywność SM, która może wywoływać objawy choroby.MST(a,b) DMT spowalniają pojawianie się uszkodzeń w przebiegu SM, ale nie mogą cofnąć żadnej istniejącej już niesprawności. Dlatego zalecane jest, by rozpocząć leczenie DMT możliwie jak najszybciej po postawieniu rozpoznania SM, aby zachować zdrowie i dobre samopoczucie w wymiarze długoterminowym.MSS(s),MSS1(a) Zrozumienie, jak dobrze DMT działa pod tym względem, jest aspektem oceny stopnia jego skuteczności. Istnieje na to wiele różnych sposobów.

Najczęściej stosowane parametry oceny skuteczności

Głównym powodem, dla którego wiele osób przyjmuje DMT, jest zmniejszenie liczby rzutów choroby i spowolnienie postępu niesprawności.MSS1(a) Nie jest więc zaskoczeniem, że liczba (wskaźnik) rzutów i progresja niesprawności są dwoma najczęstszymi miernikami skuteczności w badaniach klinicznych i są często określane terminem „pierwszorzędowych punktów końcowych”.MUN(a)


  • Rzuty choroby: Dla wielu osób żyjących ze stwardnieniem rozsianym, cechą charakterystyczną choroby są rzuty. Rzut to pojawienie się nowych lub nawrót wcześniejszych objawów, które później ustępują — częściowo lub całkowicie. Muszą one się utrzymywać przynajmniej przez 24 godziny, ale również kilka tygodni lub dłużej i nie występować wraz z objawami infekcji.MUN(b) Pomiar tego, jak dobrze lek zmniejsza częstotliwość występowania rzutów, jest często kluczowym miernikiem skuteczności DMT.MUN(a,c)

  • Progresja niesprawności: Stopień, w jakim DMT może spowolnić pojawiające się z czasem nasilenie objawów i postęp niesprawności, jest kolejną kluczową miarą skuteczności DMT.MUN(d,c) Objawy, których doświadczają chorzy na stwardnienie rozsiane, mogą być bardzo zróżnicowane.MUN(f) Do ich oceny w badaniach klinicznych często stosuje się formalną skalę zwaną rozszerzoną skalą niesprawności (EDSS), która daje ogólny wynik odzwierciedlający stopień niesprawności oraz jej zmianę z biegiem czasu.MUN(g)

Badania mózgu w celu pomiaru skuteczności

Innym powszechnie stosowanym sposobem pomiaru skuteczności DMT jest analizowanie zmian, które mogą zachodzić w mózgu:MUN(h) W tym celu najczęściej stosuje się rezonans magnetyczny (MRI): obrazuje on struktury mózgu i rdzenia kręgowego, aby pomóc w rozpoznaniu stwardnienia rozsianego.MUN(h) Poniżej podajemy dwa typowe pomiary MRI, które służą do określenia skuteczności DMT:


  • Pomiar zmian (plak): w badaniach klinicznych wykorzystuje się MRI do sprawdzenia, czy DMT redukuje liczbę uszkodzonych obszarów, zwanych plakami, które pojawiają się w mózgu.MUN(j)

  • Pomiar atrofii (zaniku mózgu): Z biegiem czasu mózg każdego człowieka staje się mniejszy, ale u osób ze stwardnieniem rozsianym może to nastąpić szybciej niż u ludzi zdrowych.MUN(k) Wiemy, że tempo kurczenia się mózgu osoby chorej na SM wiąże się z tym, jak z czasem nasili się stopień jej niesprawności lub jak choroba może wpłynąć na funkcje poznawcze.MUN(l) Oznacza to, że pomiar atrofii mózgu jest kolejnym kluczowym miernikiem skuteczności terapii w przebiegu SM.MUN(i)

[Wskazówka: Dowiedz się więcej o tym, jak ważne jest ograniczenie utraty objętości mózgu w SM tutaj]

Zgłaszane przez pacjentów miary skuteczności

W wielu badaniach klinicznych pacjenci otrzymujący dany lek są bezpośrednio pytani o samopoczucie, aby można było określić skuteczność terapii.MUN(m,n) Często odbywa się to w formie kwestionariuszy zawierających szereg pytań, w celu określenia aspektów takich jak wpływ leczenia na zdolność do wykonywania codziennych czynności, zmęczenie, objawy SM lub ogólną jakość życia.MUN(o)

Poza omówionymi powyżej pomiarami skuteczności, może istnieć wiele innych parametrów, które są mierzone, oceniane i omawiane w publikacjach naukowych. Twój lekarz neurolog przyjrzy się tym wynikom oceny skuteczności, aby ustalić, jakie leki DMT będą dla Ciebie najodpowiedniejsze. Podczas kolejnej rozmowy z Twoim lekarzem warto zapytać o niektóre z tych pomiarów skuteczności, aby dowiedzieć się więcej o dostępnych terapiach DMT.

[Wskazówka: Wyniki badań klinicznych są często relacjonowane w artykułach naukowych. Dowiedz się, jak je analizować tutaj.]

Jak ważna jest skuteczność przy wyborze leczenia?

Skuteczność to oczywiście ważny czynnik przy wyborze leczenia SM, lecz pamiętajmy, że nie jest to jedyny aspekt, który należy wziąć pod uwagę. Jeśli chcesz aktywnie uczestniczyć w wyborze swojego leczenia, ważne jest, aby uwzględnić zarówno jego zalety, jak i wady.MST1(a) Na przykład: jak skuteczność odnosi się do bezpieczeństwa stosowania leku i jak przebiega terapia? Czy wszystko to wpisuje się w Twój obecny styl życia? Poniżej znajduje się kilka pytań, które możesz sobie zadać, rozważając znaczenie skuteczności leku:

  • Jak aktywne jest obecnie Twoje stwardnienie rozsiane? Jaki poziom skuteczności może być wymagany do kontrolowania SM?
  • Jakie działania niepożądane powoduje ten lek? Czy korzyści związane ze skutecznością przeważają nad działaniami niepożądanymi?
  • Jak przebiega leczenie? Czy wolisz lek przyjmowany doustnie, czy w formie zastrzyku lub wlewu? Jak wpisuje się to w Twój styl życia czy w Twoją pracę, podróże, itp.?

Dzięki zdobytej wiedzy możesz podczas kolejnego spotkania z lekarzem zadać więcej pytań o skuteczność DMT!

Referencje

EMA: EMA – Efficacy. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/glossary/efficacy. Accessed July 2022.
EMA1: EMA – Benefit-risk methodology. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/about-us/what-we-do/regulatory-science-research/benefit-risk-methodology. Accessed July 2022.
MUN: van Munster CEP and Uitdehaag. CNS Drugs 2017: 31(3): 217–236.
MSS: MS society – Early treatment. Available at: https://www.mssociety.org.uk/about-ms/treatments-and-therapies/disease-modifying-therapies/early-treatment. Accessed July 2022.
MST: MS trust – Disease modifying drugs. Available at: https://mstrust.org.uk/about-ms/ms-treatments/disease-modifying-drugs-dmds#:~:text=Disease%20modifying%20drugs%20(DMDs)%20are,by%20people%20with%20progressive%20MS.. Accessed July 2022.
MST1: MS trust – Guide to decision making. Available at: https://mstrust.org.uk/about-ms/ms-treatments/ms-decisions/guide-decision-making#the-goal-of-treatment. Accessed July 2022.
NIH: NIH – What are clinical trials and studies. Available at: https://www.nia.nih.gov/health/what-are-clinical-trials-and-studies. Accessed July 2022.
UCL: UCL – What is a randomised clinical trial. Available at: https://www.mrcctu.ucl.ac.uk/patients-public/about-clinical-trials/what-is-a-randomised-clinical-trial/. Accessed July 2022.

MAT-PL-2300453-1.0-05/2023